Agli assessorati alla sanita'
delle regioni a statuto ordinario
e speciale
Agli assessorati alla sanita'
delle province autonome di Trento
e Bolzano
La presente circolare, concerne le modalita' applicative di cui
all'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536,
convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648 (Gazzetta Ufficiale
del 23 dicembre 1996, n. 300).
Tale legge prevede l'istituzione di un elenco di medicinali
erogabili, qualora non esista una valida alternativa terapeutica, a
totale carico del Servizio sanitario nazionale entro un onere di
trenta miliardi di lire per anno, nell'ambito del tetto di spesa
programmato per l'assistenza farmaceutica.
In tale elenco, predisposto e periodicamente aggiornato dalla
Commissione unica del farmaco (di seguito denominata Commissione),
possono essere inseriti, previo parere formulato dalla Commissione
stessa:
a) i medicinali innovativi la cui commercializzazione e'
autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale;
b) i medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a
sperimentazione clinica di cui siano "gia' disponibili risultati di
studi clinici di fase seconda" (art. 2 della legge 8 aprile 1998, n.
94, Gazzetta Ufficiale dell'8 maggio 1998, n. 105);
c) i medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata.
I medicinali per i quali sia stato espresso un parere favorevole
possono rimanere inseriti nell'elenco, nelle more di un nuovo
provvedimento che tolga tale limite temporale, per dodici mesi, salvo
proroghe approvate dalla Commissione stessa per il permanere delle
esigenze che ne motivarono l'inserimento.
Si fa presente che nel provvedimento datato 17 gennaio 1997
(Gazzetta Ufficiale del 30 gennaio 1997, n. 24) sono stati indicati i
soggetti che possono inoltrare richiesta di inserimento e la relativa
documentazione, necessaria ai fini della valutazione.
In particolare, i medicinali possono essere inseriti, oltre che su
iniziativa della Commissione, su proposta:
a) delle associazioni di malati;
b) delle societa' scientifiche;
c) di organismi sanitari pubblici o privati.
La documentazione deve comprendere:
A) una relazione di carattere scientifico sulla patologia, che ne
rappresenti la gravita' e la mancanza di valide alternative
terapeutiche. Dovra' inoltre essere specificato il trattamento
proposto, il followup e la relativa spesa per paziente;
B) l'indicazione del numero di pazienti che potrebbero essere
interessati al trattamento sul territorio nazionale;
C) pubblicazioni scientifiche oppure la documentazione che dimostri
il completamento favorevole di studi clinici almeno di fase I e II;
D) specificazione dello stato autorizzativo del medicinale, in
Italia ed all'estero, per l'indicazione richiesta e dell'azienda
produttrice o fornitrice.
Qualora la Commissione esprima un parere favorevole, il medicinale
sara' oggetto di un provvedimento specifico pubblicato nella Gazzetta
Ufficiale e potra' essere prescritto ai soggetti che rientrino nei
criteri di inclusione indicati nell'allegato al provvedimento stesso.
Di ogni nuovo provvedimento, viene data comunicazione a codesti
Assessorati.
I medicinali inseriti in elenco possono essere prescritti da
strutture specializzate ospedaliere od universitarie o di istituti di
ricovero e cura a carattere scientifico oppure da strutture indicate
nell'allegato al singolo provvedimento, sulla base di un piano
terapeutico predisposto dalle stesse, previa acquisizione del
consenso informato scritto del paziente secondo le modalita' indicate
nell'allegato alla presente circolare (allegato 1).
Poiche' tali medicinali non sono stati valutati da questo Ministero
sotto il profilo della qualita', sicurezza ed efficacia, ai fini
della autorizzazione all'immissione in commercio per l'indicazione
proposta, le strutture prescrittrici istituiranno appositi registri
per monitorarne l'uso secondo le indicazioni riportate nei singoli
provvedimenti e sono tenute a trasmettere alla Commissione i dati
richiesti negli stessi, ogni tre mesi.
La dispensazione di questi medicinali, erogabili a carico del
Servizio sanitario nazionale nell'ambito della spesa programmata per
l'assistenza farmaceutica, entro un onere di trenta miliardi di lire
per anno, puo' essere effettuata dal servizio farmaceutico delle
strutture prescrittrici oppure dal servizio farmaceutico della
azienda sanitaria locale di residenza dei pazienti. In ogni caso, la
spesa e' a carico dell'azienda sanitaria locale di residenza dei
pazienti che vi provvede nell'ambito dell'assegnazione del Fondo
sanitario, che viene disposta dalla regione anche tenendo conto della
distribuzione sul territorio dei pazienti di cui trattasi. Le aziende
sanitarie trasmetteranno trimestralmente i dati relativi alla spesa
sostenuta, al Dipartimento per la valutazione dei medicinali e la
farmacovigilanza di questo Ministero, per consentire una valutazione
del rispetto del tetto di spesa fissato dalla legge anche in sede di
istruttoria di nuovi provvedimenti autorizzativi.
Per completezza di informazione, nella presente circolare condivisa
dalla Commissione, si riportano i medicinali che costituiscono
l'elenco alla data del 5 luglio 1999 con le relative indicazioni
terapeutiche:
1) Intron A, Roferon A: forme refrattarie della malattia di Beh et
(Gazzetta Ufficiale 10 ottobre 1997, n. 237 e Gazzetta Ufficiale 21
aprile 1999, n. 92);
2) Intron A, Roferon A: particolari emangiomi (Gazzetta Ufficiale
10 ottobre 1997, n. 237 e Gazzetta Ufficiale 2 marzo 1999, n. 50);
3) L-arginina cloridrato: citrullinemia (Gazzetta Ufficiale 10
ottobre 1997, n. 237). Sostituito da nuovo provvedimento con
indicazione terapeutica "Patologie conseguenti a difetti enzimatici
del ciclo dell'urea" (Gazzetta Ufficiale 2 marzo 1999, n. 50);
4) Lysodren: carcinoma del surrene inoperabile e/o metastatizzato
(Gazzetta Ufficiale 6 dicembre 1997, n. 285 e Gazzetta Ufficiale 21
aprile 1999, n. 92);
5) Eloxatin: trattamento di seconda linea del carcinoma del
colonretto in fase avanzata (Gazzetta Ufficiale 6 dicembre 1997, n.
285 e Gazzetta Ufficiale 21 aprile 1999, n. 92);
6) Deferiprone: Thalassemia (Gazzetta Ufficiale 30 gennaio 1997, n.
24 e Gazzetta Ufficiale 5 maggio 1998, n. 102);
7) Temodal: gliomi maligni ricorrenti (Gazzetta Ufficiale 11 marzo
1998, n. 58 e Gazzetta Ufficiale 9 giugno 1999, n. 133);
8) Endoprost, Ilomedin: fenomeno di Raynaud in soggetti affetti da
sclerosi sistemica (Gazzetta Ufficiale 11 marzo 1998, n. 58).
Esclusione dall'elenco (Gazzetta Ufficiale 10 giugno 1999, n. 134);
9) Epoxitin, Eprex, Eritrogen, Globuren: emoglobinuria parossistica
notturna (Gazzetta Ufficiale 11 marzo 1998, n. 58);
10) Tetraidrobiopterina: iperfenilalaninemia da carenza congenita
di 6-piruvoiltetraidropterina sintetasi (Gazzetta Ufficiale 2
dicembre 1998, n. 282);
11) Testolattone: puberta' precoce non gonadotropino dipendente
(Gazzetta Ufficiale 11 gennaio 1999, n. 7);
12) Adagen: immunodeficienza combinata grave da deficit di
adenosindeaminasi (Gazzetta Ufficiale 3 marzo 1999, n. 51);
13) Mifepristone: sindrome di Cushing di origine paraneoplastica
(Gazzetta Ufficiale 3 marzo 1999, n. 51);
14) Interferone alfa ricombinate: trombocitemia essenziale
(Gazzetta Ufficiale 9 giugno 1999, n. 51);
15) Interferone alfa naturale leucocitario n. 3: linfoma cutaneo a
cellule T. (Gazzetta Ufficiale 9 giugno 1999, n. 133);
16) Octreotide acetato: diarrea secretoria refrattaria (Gazzetta
Ufficiale 14 giugno 1999, n. 137).
Data la rilevanza sociale della legge in argomento si invitano
codesti assessorati a dare la massima diffusione alla presente
circolare.
Il Ministro: Bindi
ALLEGATO 1
Il modulo del consenso informato viene redatto in duplice copia, su
carta intestata della struttura presso la quale il paziente e' in
terapia.
Il testo da sottoporre al paziente, scritto in termini chiari e
facilmente comprensibili, deve contenere:
generalita' del paziente;
nome e qualifica del medico prescrittore;
recapito cui fare riferimento in caso di emergenza;
impegno da parte del medico ad informare il paziente di eventuali
nuovi dati relativi alla terapia;
nome del medicinale o specialita' medicinale, modalita' di
somministrazione, dosaggio, durata del trattamento;
se trattasi di medicinale autorizzato alla commercializzazione
all'estero od autorizzato in Italia per indicazione terapeutica
diversa oppure in sperimentazione;
la mancanza della valutazione del medicinale da parte del Ministero
della sanita' sotto il profilo della qualita', sicurezza ed
efficacia, ai fini della autorizzazione all'immissione in commercio
per l'indicazione terapeutica corrispondente alla patologia del
paziente;
i potenziali benefici ed i rischi prevedibili.
Il modulo del consenso informato deve inoltre essere:
a) datato e firmato personalmente dal paziente;
b) datato e firmato dal medico prescrittore;
oppure, in casi particolari:
c) datato e firmato dal rappresentante legalmente valido, in caso
di minori o pazienti non in grado di intendere e di volere;
d) datato e firmato da un testimone imparziale, se il paziente, pur
in grado di intendere e volere, e' impossibilitato a firmare ma
capace di manifestare la propria volonta'.
Con la firma, il testimone attesta il consenso del paziente.
Una copia del modulo cosi' redatto e firmato rimarra' allegata alla
cartella clinica del paziente, mentre l'altra verra' consegnata al
paziente stesso o, se del caso, al suo rappresentante legalmente
valido.